Depuis des décennies, l'idée de remplacer les cellules cérébrales perdues dans la maladie de Parkinson constitue l'un des grands chantiers inachevés de la médecine. Aujourd'hui, certaines des tentatives les plus avancées pour la concrétiser se déroulent en Chine, et elles suscitent étonnamment peu d'attention en dehors du pays.
Quatre programmes chinois de cellules souches contre la maladie de Parkinson traitent désormais des patients. Le candidat le plus avancé vient de terminer le recrutement d'un essai de phase II de 30 patients et a obtenu le statut Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) américaine. Voici ce que montrent les résultats à ce jour, et comment la Chine se compare aux efforts occidentaux mieux connus.
Pourquoi remplacer les cellules à dopamine est important
La maladie de Parkinson résulte de la perte progressive des neurones producteurs de dopamine situés au plus profond du cerveau. Les médicaments actuels, comme la lévodopa, compensent le manque de dopamine mais ne remplacent pas les cellules elles-mêmes. Avec le temps, leur effet devient moins prévisible, laissant les patients avec de longues périodes « OFF » où le tremblement, la rigidité et la lenteur reviennent.
Le remplacement cellulaire vise à résoudre le problème à la source. Les scientifiques font croître en laboratoire de nouvelles cellules à dopamine à partir de cellules souches, puis les transplantent dans le putamen, la région du cerveau qui a perdu son apport en dopamine. Si les cellules survivent et se connectent, elles peuvent produire de la dopamine naturellement pendant des années.
XS411 : une thérapie cellulaire prête à l'emploi de XellSmart
Le chef de file est XS411, développé par l'entreprise chinoise XellSmart. Il est obtenu à partir de cellules souches pluripotentes induites (iPSC), des cellules adultes reprogrammées à l'état de cellules souches, ensuite transformées en progéniteurs neuraux dopaminergiques. Point essentiel, il est allogénique et prêt à l'emploi : le même produit cellulaire peut être administré à n'importe quel patient sans compatibilité tissulaire, ce qui le rend bien plus facile à fabriquer et à distribuer à grande échelle que les thérapies élaborées à partir des cellules propres de chaque patient.
Résultats de phase I : cinq heures de bon contrôle en plus chaque jour
L'essai de phase I a traité neuf personnes atteintes d'une maladie de Parkinson modérée à avancée, en moyenne environ dix ans après le diagnostic et au stade 3 à 4 de Hoehn et Yahr hors traitement. Chacune a reçu une seule greffe dans les deux côtés du putamen. Six mois plus tard, les résultats étaient frappants :
Les patients ont gagné en moyenne plus de cinq heures par jour de « ON » de bonne qualité, pendant lesquelles leurs symptômes sont bien contrôlés. Leurs scores moteurs hors médicament (MDS-UPDRS partie III) se sont améliorés de plus de 30 points. Les TEP à la 18F-DOPA ont montré une captation accrue du traceur, ce qui est compatible avec la survie des cellules greffées et leur production de dopamine. Tout aussi important, aucun événement indésirable grave, aucun effet secondaire limitant la dose, aucune dyskinésie induite par le greffon (les mouvements incontrôlés qui avaient posé problème avec les premières greffes de cellules fœtales) et aucune croissance cellulaire anormale n'ont été observés lors des IRM répétées.
Neuf patients constituent un petit groupe, et la phase I vise surtout à évaluer la sécurité. Mais des gains de cette ampleur sont rarement observés dans les essais sur la maladie de Parkinson, et ils expliquent pourquoi le programme a avancé aussi vite.
Un essai de phase II de 30 patients est désormais complet
En juillet 2026, XellSmart a terminé le recrutement d'un essai de phase II de 30 patients dirigé par l'hôpital Tiantan de Pékin, en collaboration avec l'hôpital de l'Union Medical College de Pékin, l'Université de Soochow et l'hôpital provincial du Jiangsu. L'essai suit un schéma PROBE, dans lequel les médecins qui évaluent les mouvements des patients ignorent quel traitement ceux-ci ont reçu, une étape vers le type de preuves que les autorités réglementaires exigent pour une approbation.
Le même mois, la FDA a accordé à XS411 la désignation Fast Track, et un essai américain de phase I parallèle est en cours. En Chine, le programme est soutenu par le National Major Innovative Drug Program. Les résultats ont été présentés au Congrès international sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement (MDS) en octobre 2026.
Trois autres programmes chinois en clinique
XS411 n'est pas seul. UX-DA001 de YueSai Bio utilise des cellules dérivées des propres iPSC de chaque patient et fait l'objet d'un essai de phase I à l'hôpital Ruijin de Shanghai. Son premier patient a été traité en mars 2025, avec des rapports de récupération fonctionnelle substantielle après un an dans les premiers cas.
NouvNeu001 d'iRegene est une autre thérapie dopaminergique prête à l'emploi à base d'iPSC, en essai de phase I/II en Chine. Elle dispose déjà d'une autorisation d'essai clinique (IND) de la FDA, ainsi que des désignations Fast Track et Regenerative Medicine Advanced Therapy, et l'entreprise développe un second candidat, NouvNeu003, pour la maladie de Parkinson à début précoce.
NCR201 de Zhongsheng Suyuan est en essai de phase I et recourt à une chirurgie assistée par robot pour placer les cellules avec précision, dans un hôpital universitaire de Hefei.
Les quatre traitements sont administrés de la même manière : les cellules vivantes sont placées directement dans le putamen par chirurgie cérébrale stéréotaxique. Elles ne peuvent pas être prises sous forme de comprimé ni injectées dans la circulation sanguine.
Comment la Chine se compare à l'Occident
Dans la couverture médiatique occidentale, l'histoire des cellules souches contre la maladie de Parkinson est généralement racontée à travers deux programmes. STEM-PD, mené par l'Université de Lund et l'Université de Cambridge, est une étude précoce de phase 1/2 portant sur huit patients. BlueRock Therapeutics, propriété de Bayer, a fait passer sa thérapie bemdaneprocel en phase III, principalement aux États-Unis, au Canada et en Australie.
BlueRock est le plus avancé en termes de stade formel d'essai. Mais la Chine compte désormais plus de programmes iPSC contre la maladie de Parkinson traitant des patients que tout autre pays, et la phase II de XS411 est plus vaste que l'étude européenne et utilise déjà une évaluation en aveugle. Il est frappant de constater combien ces essais chinois apparaissent rarement dans la presse occidentale, alors que l'un d'eux détient désormais une désignation Fast Track de la FDA et qu'un autre a reçu à la fois les statuts Fast Track et RMAT de la même agence.
Quand les patients pourraient-ils y avoir accès ?
Si les essais de phase III confirment les premiers résultats, un calendrier optimiste verrait les principaux candidats chinois approuvés par l'Administration nationale des produits médicaux de Chine (NMPA) en 2029 ou 2030. Aucune demande n'a encore été déposée auprès d'autorités européennes telles que Swissmedic ou la MHRA britannique, de sorte que la disponibilité en Europe viendra probablement plus tard, à partir de 2031 environ.
Des essais plus vastes et un suivi plus long détermineront la durabilité de ces bénéfices. Ce qui est déjà clair, c'est que la Chine est passée du rôle de suiveur à celui de leader dans l'un des domaines les plus prometteurs de la recherche sur la maladie de Parkinson, et OrientSciences suivra ces programmes à mesure que les résultats seront publiés.