Durante décadas, la idea de reemplazar las células cerebrales que se pierden en la enfermedad de Parkinson ha sido uno de los grandes proyectos inconclusos de la medicina. Hoy, algunos de los intentos más avanzados por hacerla realidad se están llevando a cabo en China, y reciben sorprendentemente poca atención fuera del país.
Cuatro programas chinos de células madre para el párkinson están tratando ya a pacientes. El candidato principal acaba de completar el reclutamiento de un ensayo de fase II con 30 pacientes y ha recibido la designación Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos. Esto es lo que muestran los resultados hasta ahora y cómo se compara China con los esfuerzos occidentales más conocidos.
Por qué importa reemplazar las células dopaminérgicas
La enfermedad de Parkinson se debe a la pérdida gradual de las neuronas productoras de dopamina situadas en lo profundo del cerebro. Los medicamentos actuales, como la levodopa, aportan dopamina pero no pueden reemplazar las propias células. Con el tiempo, su efecto resulta menos predecible y los pacientes sufren largos periodos "OFF" en los que reaparecen el temblor, la rigidez y la lentitud.
El reemplazo celular busca resolver el problema en su origen. Los científicos cultivan en el laboratorio nuevas células dopaminérgicas a partir de células madre y las trasplantan al putamen, la región del cerebro que ha perdido su suministro de dopamina. Si las células sobreviven y se conectan, pueden producir dopamina de forma natural durante años.
XS411: una terapia celular lista para usar de XellSmart
El candidato más adelantado es XS411, desarrollado por la empresa china XellSmart. Se obtiene a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), células adultas reprogramadas a un estado de célula madre, que luego se convierten en progenitores neuronales dopaminérgicos. Un aspecto clave es que es alogénico y está listo para usar: el mismo producto celular puede administrarse a cualquier paciente sin necesidad de compatibilidad tisular, lo que lo hace mucho más fácil de fabricar y distribuir a gran escala que las terapias elaboradas con las células de cada paciente.
Resultados de fase I: cinco horas más de buen control cada día
El ensayo de fase I trató a nueve personas con párkinson de moderado a avanzado, en promedio unos diez años después del diagnóstico y en estadio 3 a 4 de Hoehn y Yahr sin medicación. Cada una recibió un único trasplante en ambos lados del putamen. Seis meses después, los resultados fueron llamativos:
Los pacientes ganaron en promedio más de cinco horas diarias de "ON" de buena calidad, en las que sus síntomas están bien controlados. Sus puntuaciones motoras sin medicación (MDS-UPDRS parte III) mejoraron en más de 30 puntos. Las tomografías PET con 18F-DOPA mostraron una mayor captación del trazador, lo que concuerda con que las células trasplantadas sobreviven y producen dopamina. Igualmente importante, no hubo acontecimientos adversos graves, ni efectos secundarios limitantes de la dosis, ni discinesias inducidas por el injerto (los movimientos incontrolados que afectaron a los primeros trasplantes de células fetales), ni crecimiento celular anómalo en las resonancias magnéticas repetidas.
Nueve pacientes es un grupo pequeño, y la fase I está diseñada sobre todo para evaluar la seguridad. Pero rara vez se observan mejoras de este tamaño en los ensayos sobre el párkinson, y explican por qué el programa ha avanzado tan rápido.
Un ensayo de fase II con 30 pacientes ya está completo
En julio de 2026, XellSmart completó el reclutamiento de un ensayo de fase II con 30 pacientes dirigido por el Hospital Tiantan de Pekín, en colaboración con el Hospital del Peking Union Medical College, la Universidad de Soochow y el Hospital Provincial de Jiangsu. El ensayo sigue un diseño PROBE, en el que los médicos que evalúan el movimiento de los pacientes desconocen qué tratamiento recibieron, un paso hacia el tipo de evidencia que exigen los reguladores para una aprobación.
Ese mismo mes, la FDA concedió a XS411 la designación Fast Track, y hay en marcha un ensayo estadounidense paralelo de fase I. En China, el programa cuenta con el respaldo del National Major Innovative Drug Program. Los resultados se presentaron en el Congreso Internacional de la Enfermedad de Parkinson y los Trastornos del Movimiento (MDS) en octubre de 2026.
Otros tres programas chinos en la clínica
XS411 no está solo. UX-DA001, de YueSai Bio, utiliza células derivadas de las propias iPSC de cada paciente y se encuentra en un ensayo de fase I en el Hospital Ruijin de Shanghái. Su primer paciente fue tratado en marzo de 2025, y los primeros casos informan de una recuperación funcional sustancial al cabo de un año.
NouvNeu001, de iRegene, es otra terapia dopaminérgica de iPSC lista para usar, en un ensayo de fase I/II en China. Ya cuenta con la autorización de nuevo fármaco en investigación (IND) de la FDA, además de las designaciones Fast Track y Regenerative Medicine Advanced Therapy, y la empresa desarrolla un segundo candidato, NouvNeu003, para el párkinson de inicio temprano.
NCR201, de Zhongsheng Suyuan, está en un ensayo de fase I que emplea cirugía asistida por robot para colocar las células con precisión, en un hospital universitario de Hefei.
Los cuatro tratamientos se administran del mismo modo: las células vivas se colocan directamente en el putamen mediante cirugía cerebral estereotáctica. No pueden tomarse en forma de pastilla ni inyectarse en el torrente sanguíneo.
Cómo se compara China con Occidente
En la cobertura occidental, la historia de las células madre para el párkinson suele contarse a través de dos programas. STEM-PD, dirigido por la Universidad de Lund y la Universidad de Cambridge, es un estudio inicial de fase 1/2 con ocho pacientes. BlueRock Therapeutics, propiedad de Bayer, ha llevado su terapia bemdaneprocel a un ensayo de fase III, principalmente en Estados Unidos, Canadá y Australia.
BlueRock es el más avanzado en cuanto a la etapa formal del ensayo. Pero China cuenta ahora con más programas de iPSC para el párkinson que tratan a pacientes que cualquier otro país, y la fase II de XS411 es mayor que el estudio europeo y ya utiliza evaluación ciega. Llama la atención lo poco que aparecen estos ensayos chinos en la prensa occidental, dado que uno de ellos tiene ahora la designación Fast Track de la FDA y otro ha recibido tanto la Fast Track como la RMAT de la misma agencia.
¿Cuándo podrían acceder los pacientes?
Si los ensayos de fase III confirman los resultados iniciales, un calendario optimista situaría la aprobación de los principales candidatos chinos por parte de la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) en 2029 o 2030. Todavía no se ha presentado ninguna solicitud ante reguladores europeos como Swissmedic o la MHRA del Reino Unido, por lo que la disponibilidad en Europa llegará probablemente más tarde, hacia 2031.
Ensayos más amplios y un seguimiento más largo determinarán la durabilidad de estos beneficios. Lo que ya está claro es que China ha pasado de seguir a liderar en una de las áreas más esperanzadoras de la investigación sobre el párkinson, y OrientSciences seguirá estos programas a medida que se publiquen resultados.