Elamipretide
Syntetyczny tetrapeptyd ukierunkowany na mitochondria
Materiał badawczy. Nie do spożycia przez ludzi ani zwierzęta.
Przegląd badań
Elamipretyd, znany także jako SS-31 lub Bendavia, jest tetrapeptydem D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2, opracowanym przez Hazel Szeto i Petera Schillera. Naprzemiennie zawiera reszty o ładunku dodatnim i aromatyczne, co pozwala mu przenikać przez błony komórkowe i gromadzić się na wewnętrznej błonie mitochondrialnej, gdzie wiąże kardiolipinę. Uważa się, że stabilizuje to błonę i poprawia produkcję energii. FDA przyznała w 2025 roku przyspieszone zatwierdzenie określonemu produktowi w zespole Bartha, podczas gdy szersze programy w miopatii mitochondrialnej i niewydolności serca nie osiągnęły kluczowych punktów końcowych.
Dopuszczenie dotyczy co najmniej jednego zdefiniowanego produktu gotowego w wymienionej jurysdykcji; nie dotyczy automatycznie tego materiału katalogowego.
Pytania dotyczące Elamipretide
PYTANIA O PRODUKTCzym jest Elamipretide?
Elamipretyd jest syntetycznym tetrapeptydem ukierunkowanym na mitochondria, stosowanym w badaniach nad funkcją mitochondriów i związanymi zaburzeniami, w tym w badaniach przedklinicznych i klinicznych.
Do czego wykorzystuje się Elamipretide w badaniach?
Tetrapeptyd ukierunkowany na mitochondria, z przyspieszonym zatwierdzeniem przez FDA dla określonego punktu końcowego dotyczącego siły mięśniowej w zespole Bartha; szersze programy w miopatii mitochondrialnej i niewydolności serca pozostają w fazie badań lub nie osiągnęły kluczowych punktów końcowych.
Jakie badania opublikowano na temat Elamipretide?
Elamipretyd jest syntetycznym tetrapeptydem ukierunkowanym na mitochondria, który wiąże kardiolipinę w wewnętrznej błonie mitochondrialnej. FDA przyznała przyspieszone zatwierdzenie określonemu produktowi lub produktom Forzinity w celu poprawy siły mięśniowej u dorosłych i dzieci o masie ciała co najmniej 30 kg z zespołem Bartha; ta wąska decyzja opiera się na zastępczym punkcie końcowym i wymaga potwierdzających dowodów. Szersze programy w pierwotnej miopatii mitochondrialnej i niewydolności serca pozostają w fazie badań, a kluczowe badania randomizowane nie wykazały korzyści w pierwszorzędowych punktach końcowych. Nie oznacza to dopuszczenia do obrotu ani równoważności dla materiału katalogowego.
Jaka dokumentacja partii powinna towarzyszyć Elamipretide?
Elamipretyd: należy poprosić o świadectwo COA i raporty analityczne dla wycenianej partii. Należy poprosić o spektrometrię mas, czystość metodą HPLC, czystość chiralną dla D-argininy oraz zawartość przeciwjonu, ponieważ istnieją zarówno sole octanowe, jak i chlorowodorkowe.
Jak należy oceniać warunki przechowywania Elamipretide?
Elamipretyd przechowywać w stanie suchym w temperaturze od 2 °C do 8 °C lub −20 °C, z ochroną przed światłem. Krótki peptyd jest stosunkowo stabilny, ale jego dimetylotyrozyna może z czasem ulegać utlenianiu w roztworze.
Poproś o wycenę
Zapytania dotyczące Elamipretide oraz dostępnej dokumentacji partii.
Poproś o wycenę