Od dziesięcioleci pomysł zastąpienia komórek mózgu utraconych w chorobie Parkinsona należy do wielkich niedokończonych projektów medycyny. Dziś część najbardziej zaawansowanych prób jego realizacji toczy się w Chinach i zaskakująco mało uwagi poświęca im się poza tym krajem.
Cztery chińskie programy terapii komórkami macierzystymi w chorobie Parkinsona leczą już pacjentów. Główny kandydat właśnie zakończył nabór do badania fazy II z udziałem 30 pacjentów i otrzymał status Fast Track od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Oto, co dotąd pokazują wyniki i jak Chiny wypadają na tle lepiej znanych działań zachodnich.
Dlaczego warto zastępować komórki dopaminergiczne
Choroba Parkinsona wynika ze stopniowej utraty neuronów wytwarzających dopaminę, położonych głęboko w mózgu. Obecne leki, takie jak lewodopa, uzupełniają dopaminę, ale nie zastępują samych komórek. Z czasem działają mniej przewidywalnie, a pacjenci doświadczają długich okresów "OFF", w których wracają drżenie, sztywność i spowolnienie.
Zastępowanie komórek ma rozwiązać problem u źródła. Naukowcy hodują w laboratorium nowe komórki dopaminergiczne z komórek macierzystych i przeszczepiają je do skorupy (putamen), czyli części mózgu, która straciła zaopatrzenie w dopaminę. Jeśli komórki przeżyją i nawiążą połączenia, mogą naturalnie wytwarzać dopaminę przez lata.
XS411: gotowa terapia komórkowa firmy XellSmart
Najbardziej zaawansowanym kandydatem jest XS411, opracowany przez chińską firmę XellSmart. Powstaje z indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych (iPSC), czyli dorosłych komórek przeprogramowanych do stanu komórek macierzystych, które następnie przekształca się w neuronalne komórki progenitorowe dopaminergiczne. Kluczowe jest to, że produkt jest allogeniczny i gotowy do użycia: ten sam preparat komórkowy można podać dowolnemu pacjentowi bez dopasowywania typów tkankowych, co znacznie ułatwia jego wytwarzanie i dystrybucję na dużą skalę w porównaniu z terapiami przygotowywanymi z komórek każdego pacjenta.
Wyniki fazy I: pięć dodatkowych godzin dobrej kontroli każdego dnia
W badaniu fazy I leczono dziewięć osób z chorobą Parkinsona o umiarkowanym i zaawansowanym nasileniu, średnio około dziesięciu lat po rozpoznaniu, w stadium 3 do 4 według skali Hoehn i Yahra bez leków. Każda z nich otrzymała jednorazowy przeszczep do obu stron skorupy. Po sześciu miesiącach wyniki były uderzające:
Pacjenci zyskali średnio ponad pięć godzin dziennie dobrego okresu "ON", w którym objawy są dobrze kontrolowane. Ich wyniki motoryczne bez leków (MDS-UPDRS część III) poprawiły się o ponad 30 punktów. Badania PET z 18F-DOPA wykazały większy wychwyt znacznika, co jest zgodne z przeżywaniem przeszczepionych komórek i wytwarzaniem przez nie dopaminy. Równie ważne jest to, że nie odnotowano poważnych zdarzeń niepożądanych, działań niepożądanych ograniczających dawkę, dyskinez wywołanych przeszczepem (niekontrolowanych ruchów, które utrudniały wcześniejsze przeszczepy komórek płodowych) ani nieprawidłowego wzrostu komórek w powtarzanych badaniach rezonansem magnetycznym.
Dziewięciu pacjentów to niewielka grupa, a faza I służy przede wszystkim ocenie bezpieczeństwa. Jednak tak duże korzyści rzadko widuje się w badaniach nad chorobą Parkinsona i to one wyjaśniają, dlaczego program posuwa się naprzód tak szybko.
Badanie fazy II z udziałem 30 pacjentów ma już pełny nabór
W lipcu 2026 roku firma XellSmart zakończyła nabór do badania fazy II z udziałem 30 pacjentów, prowadzonego przez Szpital Tiantan w Pekinie we współpracy ze Szpitalem Peking Union Medical College, Uniwersytetem Soochow i Szpitalem Prowincji Jiangsu. Badanie ma schemat PROBE, w którym lekarze oceniający ruchy pacjentów nie wiedzą, jakie leczenie ci otrzymali, co jest krokiem w stronę dowodów wymaganych przez organy regulacyjne do rejestracji.
W tym samym miesiącu FDA przyznała XS411 status Fast Track, a równolegle trwa amerykańskie badanie fazy I. W Chinach program jest wspierany przez National Major Innovative Drug Program. Wyniki przedstawiono na Międzynarodowym Kongresie Choroby Parkinsona i Zaburzeń Ruchu (MDS) w październiku 2026 roku.
Trzy kolejne chińskie programy w badaniach klinicznych
XS411 nie jest sam. UX-DA001 firmy YueSai Bio wykorzystuje komórki pochodzące z iPSC każdego pacjenta i jest w badaniu fazy I w Szpitalu Ruijin w Szanghaju. Pierwszego pacjenta leczono w marcu 2025 roku, a w pierwszych przypadkach po roku zgłaszano znaczną poprawę funkcji.
NouvNeu001 firmy iRegene to kolejna gotowa terapia dopaminergiczna z iPSC, w badaniu fazy I/II w Chinach. Ma już zgodę FDA na badanie nowego leku (IND) oraz statusy Fast Track i Regenerative Medicine Advanced Therapy, a firma rozwija drugiego kandydata, NouvNeu003, z myślą o chorobie Parkinsona o wczesnym początku.
NCR201 firmy Zhongsheng Suyuan jest w badaniu fazy I, w którym do precyzyjnego umieszczenia komórek stosuje się operację wspomaganą robotem, w szpitalu uniwersyteckim w Hefei.
Wszystkie cztery terapie podaje się w ten sam sposób: żywe komórki umieszcza się bezpośrednio w skorupie podczas stereotaktycznej operacji mózgu. Nie można ich przyjmować w tabletce ani w zastrzyku do krwiobiegu.
Jak Chiny wypadają na tle Zachodu
W relacjach zachodnich historię komórek macierzystych w chorobie Parkinsona opowiada się zwykle przez pryzmat dwóch programów. STEM-PD, prowadzony przez Uniwersytet w Lund i Uniwersytet Cambridge, to wczesne badanie fazy 1/2 z udziałem ośmiu pacjentów. BlueRock Therapeutics, należąca do Bayera, przeniosła swoją terapię bemdaneprocel do badania fazy III, głównie w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i Australii.
BlueRock jest najbardziej zaawansowany pod względem formalnego etapu badań. Ale Chiny mają obecnie więcej programów iPSC w chorobie Parkinsona leczących pacjentów niż jakikolwiek inny kraj, a faza II badania XS411 jest większa niż badanie europejskie i już wykorzystuje ocenę zaślepioną. Uderza, jak rzadko chińskie badania pojawiają się w zachodnich doniesieniach, skoro jedno z nich ma obecnie status Fast Track FDA, a inne otrzymało od tej samej agencji zarówno status Fast Track, jak i RMAT.
Kiedy pacjenci mogliby uzyskać dostęp?
Jeśli badania fazy III potwierdzą wstępne wyniki, optymistyczny harmonogram zakłada rejestrację czołowych chińskich kandydatów przez Narodową Administrację Produktów Medycznych Chin (NMPA) w 2029 lub 2030 roku. Do europejskich organów regulacyjnych, takich jak Swissmedic czy brytyjska MHRA, nie złożono jeszcze żadnych wniosków, więc dostępność w Europie nastąpi prawdopodobnie później, około 2031 roku.
O trwałości tych korzyści zdecydują większe badania i dłuższa obserwacja. Już teraz jasne jest, że Chiny przeszły od podążania za innymi do przewodzenia w jednym z najbardziej obiecujących obszarów badań nad chorobą Parkinsona, a OrientSciences będzie śledzić te programy w miarę publikowania wyników.