Durante décadas, a ideia de repor as células cerebrais perdidas na doença de Parkinson foi um dos grandes projetos inacabados da medicina. Hoje, algumas das tentativas mais avançadas de torná-la realidade estão acontecendo na China, e recebem surpreendentemente pouca atenção fora do país.
Quatro programas chineses de células-tronco para o Parkinson já estão tratando pacientes. O principal candidato acabou de concluir o recrutamento de um ensaio de fase II com 30 pacientes e recebeu a designação Fast Track da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos. Veja o que os resultados mostram até agora e como a China se compara aos esforços ocidentais mais conhecidos.
Por que repor as células de dopamina é importante
A doença de Parkinson é causada pela perda gradual dos neurônios produtores de dopamina situados no fundo do cérebro. Os medicamentos atuais, como a levodopa, repõem a dopamina, mas não substituem as próprias células. Com o tempo, passam a agir de forma menos previsível, deixando os pacientes com longos períodos "OFF", em que tremor, rigidez e lentidão voltam.
A reposição celular busca resolver o problema na origem. Os cientistas cultivam em laboratório novas células de dopamina a partir de células-tronco e as transplantam para o putâmen, a região do cérebro que perdeu seu suprimento de dopamina. Se as células sobreviverem e se conectarem, podem produzir dopamina naturalmente por anos.
XS411: uma terapia celular pronta para uso da XellSmart
O candidato mais adiantado é o XS411, desenvolvido pela empresa chinesa XellSmart. Ele é produzido a partir de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs), células adultas reprogramadas para um estado de célula-tronco, que depois são convertidas em progenitores neurais dopaminérgicos. O ponto crucial é que ele é alogênico e pronto para uso: o mesmo produto celular pode ser administrado a qualquer paciente, sem necessidade de compatibilidade de tecidos, o que o torna muito mais fácil de fabricar e distribuir em escala do que terapias feitas com as células de cada paciente.
Resultados da fase I: cinco horas a mais de bom controle por dia
O ensaio de fase I tratou nove pessoas com Parkinson de moderado a avançado, em média cerca de dez anos após o diagnóstico e no estágio 3 a 4 de Hoehn e Yahr sem medicação. Cada uma recebeu um único transplante nos dois lados do putâmen. Seis meses depois, os resultados foram marcantes:
Os pacientes ganharam, em média, mais de cinco horas por dia de tempo "ON" de boa qualidade, em que os sintomas estão bem controlados. Suas pontuações motoras sem medicação (MDS-UPDRS parte III) melhoraram em mais de 30 pontos. Os exames de PET com 18F-DOPA mostraram maior captação do marcador, o que é compatível com a sobrevivência das células transplantadas e a produção de dopamina. Igualmente importante, não houve eventos adversos graves, efeitos colaterais limitantes de dose, discinesias induzidas pelo enxerto (os movimentos incontroláveis que afetaram os primeiros transplantes de células fetais) nem crescimento celular anormal em ressonâncias magnéticas repetidas.
Nove pacientes é um grupo pequeno, e a fase I é desenhada principalmente para avaliar a segurança. Mas ganhos desse tamanho raramente são vistos em ensaios sobre o Parkinson, e explicam por que o programa avançou tão rápido.
Um ensaio de fase II com 30 pacientes já está completo
Em julho de 2026, a XellSmart concluiu o recrutamento de um ensaio de fase II com 30 pacientes, liderado pelo Hospital Tiantan de Pequim, em colaboração com o Hospital da Peking Union Medical College, a Universidade de Soochow e o Hospital Provincial de Jiangsu. O ensaio segue um desenho PROBE, no qual os médicos que avaliam o movimento dos pacientes não sabem qual tratamento eles receberam, um passo em direção ao tipo de evidência de que os reguladores precisam para uma aprovação.
No mesmo mês, a FDA concedeu ao XS411 a designação Fast Track, e um ensaio paralelo de fase I nos Estados Unidos está em andamento. Na China, o programa conta com o apoio do National Major Innovative Drug Program. Os resultados foram apresentados no Congresso Internacional da Doença de Parkinson e dos Distúrbios do Movimento (MDS) em outubro de 2026.
Mais três programas chineses na clínica
O XS411 não está sozinho. O UX-DA001, da YueSai Bio, usa células derivadas das próprias iPSCs de cada paciente e está em um ensaio de fase I no Hospital Ruijin, em Xangai. Seu primeiro paciente foi tratado em março de 2025, e os primeiros casos relatam recuperação funcional substancial após um ano.
O NouvNeu001, da iRegene, é outra terapia dopaminérgica de iPSCs pronta para uso, em um ensaio de fase I/II na China. Ele já tem a autorização de novo medicamento em investigação (IND) da FDA, além das designações Fast Track e Regenerative Medicine Advanced Therapy, e a empresa desenvolve um segundo candidato, o NouvNeu003, para o Parkinson de início precoce.
O NCR201, da Zhongsheng Suyuan, está em um ensaio de fase I que usa cirurgia assistida por robô para posicionar as células com precisão, em um hospital universitário em Hefei.
Os quatro tratamentos são administrados da mesma forma: as células vivas são colocadas diretamente no putâmen por meio de cirurgia cerebral estereotáxica. Não podem ser tomadas em comprimido nem injetadas na corrente sanguínea.
Como a China se compara ao Ocidente
Na cobertura ocidental, a história das células-tronco para o Parkinson costuma ser contada por meio de dois programas. O STEM-PD, conduzido pela Universidade de Lund e pela Universidade de Cambridge, é um estudo inicial de fase 1/2 com oito pacientes. A BlueRock Therapeutics, pertencente à Bayer, levou sua terapia bemdaneprocel a um ensaio de fase III, principalmente nos Estados Unidos, no Canadá e na Austrália.
A BlueRock é a mais avançada em termos de etapa formal do ensaio. Mas a China tem hoje mais programas de iPSCs para o Parkinson tratando pacientes do que qualquer outro país, e a fase II do XS411 é maior que o estudo europeu e já usa avaliação cega. Chama a atenção como esses ensaios chineses raramente aparecem na imprensa ocidental, dado que um deles agora tem a designação Fast Track da FDA e outro recebeu tanto a Fast Track quanto a RMAT da mesma agência.
Quando os pacientes poderiam ter acesso?
Se os ensaios de fase III confirmarem os resultados iniciais, um cronograma otimista veria os principais candidatos chineses aprovados pela Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) em 2029 ou 2030. Nenhum pedido foi apresentado ainda a reguladores europeus, como a Swissmedic ou a MHRA do Reino Unido, de modo que a disponibilidade na Europa deve chegar mais tarde, por volta de 2031.
Ensaios maiores e um acompanhamento mais longo vão determinar a durabilidade desses benefícios. O que já está claro é que a China passou de seguidora a líder em uma das áreas mais promissoras da pesquisa sobre o Parkinson, e a OrientSciences acompanhará esses programas conforme os resultados forem publicados.