Десятилетиями идея восполнить клетки мозга, утраченные при болезни Паркинсона, оставалась одним из великих неоконченных проектов медицины. Сегодня одни из самых продвинутых попыток воплотить её идут в Китае, и за пределами страны им уделяют удивительно мало внимания.
Четыре китайские программы на стволовых клетках при болезни Паркинсона уже лечат пациентов. Ведущий кандидат только что завершил набор в испытание фазы II на 30 пациентах и получил статус Fast Track от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Ниже о том, что показывают результаты на сегодня и как Китай выглядит на фоне более известных западных усилий.
Почему важно восполнять дофаминовые клетки
Болезнь Паркинсона вызывается постепенной потерей нейронов, вырабатывающих дофамин, в глубине мозга. Современные лекарства, такие как леводопа, восполняют дофамин, но не заменяют сами клетки. Со временем они действуют менее предсказуемо, и у пациентов появляются длительные периоды «OFF», когда возвращаются тремор, скованность и замедленность.
Замещение клеток призвано решить проблему у истока. Учёные выращивают в лаборатории новые дофаминовые клетки из стволовых и пересаживают их в путамен, область мозга, лишившуюся дофамина. Если клетки приживутся и образуют связи, они смогут естественным образом вырабатывать дофамин годами.
XS411: готовая клеточная терапия компании XellSmart
Самый продвинутый кандидат это XS411, разработанный китайской компанией XellSmart. Его получают из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC), то есть взрослых клеток, перепрограммированных в состояние стволовых, которые затем превращают в дофаминергические нейральные предшественники. Главное, что он аллогенный и готовый к применению: один и тот же клеточный продукт можно вводить любому пациенту без подбора тканевой совместимости, поэтому его намного проще производить и распространять в больших объёмах, чем терапии, создаваемые из клеток каждого пациента.
Результаты фазы I: на пять часов больше хорошего контроля в день
В испытании фазы I лечили девять человек с болезнью Паркинсона средней и поздней стадии, в среднем примерно через десять лет после диагноза и на стадии от 3 до 4 по Хён и Яру без лекарств. Каждому сделали одну пересадку в путамен с обеих сторон. Через шесть месяцев результаты были заметными:
В среднем пациенты получили более пяти часов в день хорошего «ON», когда симптомы хорошо контролируются. Их двигательные показатели без лекарств (MDS-UPDRS, часть III) улучшились более чем на 30 баллов. Исследования ПЭТ с 18F-DOPA показали более высокое накопление метки, что согласуется с приживлением пересаженных клеток и выработкой дофамина. Не менее важно, что не было серьёзных нежелательных явлений, дозолимитирующих побочных эффектов, дискинезий, вызванных трансплантатом (неконтролируемых движений, которые наблюдались при первых пересадках клеток плода), и аномального роста клеток при повторных МРТ.
Девять пациентов это небольшая группа, а фаза I рассчитана главным образом на оценку безопасности. Но такие улучшения редко видят в испытаниях при болезни Паркинсона, и они объясняют, почему программа продвинулась так быстро.
Испытание фазы II на 30 пациентах уже набрано
В июле 2026 года XellSmart завершила набор в испытание фазы II на 30 пациентах под руководством больницы Тяньтань в Пекине совместно с больницей Пекинского объединённого медицинского колледжа, Университетом Сучжоу и провинциальной больницей Цзянсу. Испытание построено по схеме PROBE: врачи, оценивающие движения пациентов, не знают, какое лечение те получили. Это шаг к тому типу доказательств, который нужен регуляторам для одобрения.
В том же месяце FDA присвоило XS411 статус Fast Track, а параллельное испытание фазы I в США идёт. В Китае программу поддерживает Национальная программа крупных инновационных лекарств. Результаты представили на Международном конгрессе по болезни Паркинсона и двигательным расстройствам (MDS) в октябре 2026 года.
Ещё три китайские программы в клинике
XS411 не одинок. UX-DA001 компании YueSai Bio использует клетки, полученные из собственных iPSC каждого пациента, и проходит испытание фазы I в больнице Жуйцзинь в Шанхае. Первого пациента лечили в марте 2025 года, и в первых случаях через год сообщают о существенном функциональном восстановлении.
NouvNeu001 компании iRegene это ещё одна готовая дофаминергическая терапия на iPSC, проходящая испытание фазы I/II в Китае. У неё уже есть разрешение FDA на исследуемый новый препарат (IND), а также статусы Fast Track и Regenerative Medicine Advanced Therapy, а компания разрабатывает второго кандидата, NouvNeu003, для болезни Паркинсона с ранним началом.
NCR201 компании Zhongsheng Suyuan проходит испытание фазы I, где для точного размещения клеток используют роботизированную хирургию, в университетской больнице в Хэфэе.
Все четыре терапии вводят одинаково: живые клетки помещают прямо в путамен при стереотаксической операции на мозге. Их нельзя принять в таблетках или ввести в кровоток.
Как Китай выглядит на фоне Запада
В западных публикациях историю стволовых клеток при болезни Паркинсона обычно рассказывают на примере двух программ. STEM-PD, которую ведут Лундский и Кембриджский университеты, это раннее исследование фазы 1/2 на восьми пациентах. BlueRock Therapeutics, принадлежащая Bayer, довела свою терапию бемданепрокел до испытания фазы III, главным образом в США, Канаде и Австралии.
BlueRock самая продвинутая по формальной стадии испытания. Но в Китае сегодня больше программ на iPSC при болезни Паркинсона, лечащих пациентов, чем в любой другой стране, а фаза II XS411 крупнее европейского исследования и уже использует слепую оценку. Удивительно, как редко эти китайские испытания попадают в западную прессу, учитывая, что одно из них теперь имеет статус Fast Track от FDA, а другое получило и Fast Track, и RMAT от того же ведомства.
Когда пациенты смогут получить доступ?
Если испытания фазы III подтвердят первые результаты, по оптимистичному графику ведущих китайских кандидатов одобрит Национальное управление медицинских продуктов Китая (NMPA) в 2029 или 2030 году. Заявок европейским регуляторам, таким как Swissmedic или MHRA Великобритании, пока не подавали, поэтому доступность в Европе наступит позже, примерно в 2031 году.
Более крупные испытания и более длительное наблюдение определят, насколько стойкими будут эти улучшения. Уже ясно, что Китай из догоняющего стал лидером в одной из самых перспективных областей исследований болезни Паркинсона, и OrientSciences будет следить за этими программами по мере публикации результатов.