数十年来，补充帕金森病中丢失的脑细胞，一直是医学中最大的未竟事业之一。如今，让这一设想成为现实的一些最先进的尝试正发生在中国，而在国外受到的关注却出奇地少。
四个中国的帕金森病干细胞项目已经在治疗患者。其中领先的候选疗法刚刚完成了 30 名患者的 II 期试验入组，并获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的 Fast Track 资格。以下是目前的结果，以及中国与西方更广为人知的努力相比如何。
为什么补充多巴胺细胞很重要
帕金森病是由位于大脑深处的产生多巴胺的神经元逐渐丢失所致。目前的药物，如左旋多巴，补充的是多巴胺，却不能替代细胞本身。随着时间推移，药效变得难以预测，让患者长时间处于“关”期，震颤、僵硬和动作迟缓都会回来。
细胞替代试图从根源上解决这个问题。科学家在实验室里用干细胞培养出新的多巴胺细胞，再把它们移植到壳核，也就是失去多巴胺供应的那个脑区。如果这些细胞存活并建立连接，它们就可能自然地产生多巴胺达数年之久。
XS411：XellSmart 的现成细胞疗法
最领先的候选疗法是中国公司 XellSmart 开发的 XS411。它由诱导多能干细胞（iPSC）制成，即被重编程为干细胞状态的成体细胞，再转化为多巴胺能神经前体细胞。关键在于它是同种异体、现成可用的：同一种细胞产品可以给任何患者使用，无需组织配型，因此比用每位患者自身细胞制成的疗法更容易大规模生产和分发。
I 期结果：每天多出五小时良好控制
I 期试验治疗了九位中度至重度帕金森病患者，平均确诊约十年，停药状态下处于 Hoehn 和 Yahr 3 至 4 期。每人在壳核两侧各接受一次移植。六个月后，结果相当显著：
患者平均每天多出五个多小时的高质量“开”期，症状得到良好控制。其不服药时的运动评分（MDS-UPDRS 第三部分）改善超过 30 分。18F-DOPA PET 扫描显示示踪剂摄取增加，这与移植细胞存活并产生多巴胺相符。同样重要的是，在反复的磁共振扫描中，未出现严重不良事件、剂量限制性副作用、移植物诱发的异动症（早期胎儿细胞移植所受影响的那种不可控运动）或异常细胞生长。
九位患者是个小样本，而且 I 期试验主要是为评估安全性而设计的。但如此幅度的改善在帕金森病试验中很少见，这也解释了该项目为何推进得如此之快。
30 名患者的 II 期试验已完成入组
2026 年 7 月，XellSmart 完成了一项 30 名患者的 II 期试验入组，该试验由北京天坛医院牵头，与北京协和医院、苏州大学和江苏省人民医院合作。试验采用 PROBE 设计，即评估患者运动的医生不知道患者接受了哪种治疗，这是朝向监管机构批准所需证据迈出的一步。
同月，FDA 授予 XS411 Fast Track 资格，美国的一项平行 I 期试验正在进行中。在中国，该项目得到国家重大创新药物计划的支持。结果已在 2026 年 10 月的国际帕金森病与运动障碍学会（MDS）大会上发布。
另有三个中国项目已进入临床
XS411 并不孤单。跃赛生物的 UX-DA001 使用来自每位患者自身 iPSC 的细胞，正在上海瑞金医院进行 I 期试验。首位患者于 2025 年 3 月接受治疗，早期病例报告一年后功能有显著恢复。
艾尔再生的 NouvNeu001 是另一种现成的多巴胺能 iPSC 疗法，正在中国进行 I/II 期试验。它已获得 FDA 的新药临床试验（IND）许可，以及 Fast Track 和再生医学先进疗法（RMAT）资格，公司还在开发第二个候选药物 NouvNeu003，针对早发性帕金森病。
中盛溯源的 NCR201 正在合肥一家大学医院进行 I 期试验，使用机器人辅助手术精确放置细胞。
这四种治疗的给药方式相同：通过立体定向脑手术，把活细胞直接放入壳核。它们不能口服，也不能注射到血液中。
中国与西方相比如何
在西方的报道中，帕金森病干细胞的故事通常通过两个项目来讲述。由隆德大学和剑桥大学开展的 STEM-PD 是一项有八位患者的早期 1/2 期研究。拜耳旗下的 BlueRock Therapeutics 已将其 bemdaneprocel 疗法推进到 III 期试验，主要在美国、加拿大和澳大利亚进行。
就正式试验阶段而言，BlueRock 最为领先。但中国如今有比任何其他国家都多的帕金森病 iPSC 项目在治疗患者，XS411 的 II 期规模大于欧洲的研究，并且已采用盲法评估。值得注意的是，这些中国试验很少出现在西方媒体上，尽管其中一项现已获得 FDA 的 Fast Track 资格，另一项则同时获得了该机构的 Fast Track 和 RMAT 资格。
患者何时可能用上？
如果 III 期试验证实了早期结果，乐观的时间表是领先的中国候选疗法在 2029 年或 2030 年获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。目前尚未向瑞士药品管理局（Swissmedic）或英国 MHRA 等欧洲监管机构提交申请，因此欧洲的可及性应在稍后，大约在 2031 年。
更大规模的试验和更长时间的随访，将决定这些获益能持续多久。已经清楚的是，中国已从追随者变成了帕金森病研究中最有前景的领域之一的领跑者，随着结果发表，OrientSciences 将持续跟踪这些项目。