十年前，圈外人很少会把中国列为医学发现的中心。如今，它是世界上最重要的医学研究力量之一。中国团队发表的高质量癌症研究比任何其他国家都多，其监管机构批准新肿瘤药物的速度比美国更快，中国科学家还交付了西方项目仍在追赶的首创治疗。
本文考察中国的进步在哪些方面最为显著，从癌症和细胞治疗，到卒中救治和消除疟疾，以及接下来还有什么。
中国在癌症研究产出上已居世界之首
2024 年，中国在高质量癌症论文的 Nature Index Share 指标上首次超过美国，得分约为 2,615，美国为 2,482。引人注目的是增长速度：中国的产出一年内增长约 19%，美国约为 5%。在 2019 年至 2024 年的整个期间，美国仍然领先，哈佛大学仍是最大的单一机构，但趋势的方向很清楚。
中国也成了肿瘤临床试验的引擎。一项分析发现，2024 年中国申办方占全球肿瘤试验的约 39%。庞大的患者群体、较低的成本和研究者发起的试验途径，使中国医院测试新疗法的速度快于大多数西方体系。
批准的新肿瘤药物比美国更多
《Health Affairs》的一项分析发现，2020 年至 2025 年间，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了 94 种新肿瘤药物，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 87 种。仅 2025 年一年，中国放行的数量就接近美国的三倍。其中许多是现有药物类型的改良或本土优化版本，而不是全新的类别，在这方面美国仍然领先，但这一数量反映出中国药物如今从实验室到达患者的速度有多快。
世界首创：CAR-T 获批用于实体瘤
CAR-T 疗法重编程患者自身的免疫细胞来攻击癌症，改变了血液癌症的治疗，但在实体瘤上一直举步维艰。中国实现了突破。2026 年，NMPA 批准了科济药业的 satri-cel（satricabtagene autoleucel），这是一种靶向 CLDN18.2 蛋白的 CAR-T 疗法，用于已接受过治疗的晚期胃癌或胃食管结合部癌患者。
在《The Lancet》发表的 2 期结果中，satri-cel 把中位无进展生存期延长到 3.25 个月，而医生选择的治疗为 1.77 个月，风险比为 0.37；中位总生存期约为 7.9 个月，对照为 5.5 个月。它被广泛称为全球首个获批用于实体瘤的 CAR-T 疗法。中国团队还引领着许多目前正在临床试验中的新一代及体内 CAR-T 项目。
用改造病毒对抗肝癌
肝癌是中国的重大健康负担，主要源于慢性乙型肝炎。VG161 是一种经改造的单纯疱疹病毒，设计用于感染并破坏肿瘤细胞，同时激活免疫系统，在 2025 年发表于《Nature》的 1 期试验中显示出有前景的结果。在既往接受过大量治疗的肝细胞癌患者中，缓解率接近 20%，约 60% 的患者疾病得到控制。此前对检查点抑制剂有反应的患者显示出特别令人鼓舞的生存迹象，副作用大多可以控制。
肺癌和脑转移的新选择
依沃西单抗（ivonescimab）是一种同时阻断 PD-1 和 VEGF 的中国双特异性抗体，在晚期鳞状非小细胞肺癌的 HARMONi-6 3 期试验中，中位无进展生存期为 11.14 个月，而替雷利珠单抗加化疗为 6.9 个月。该结果发表于《The Lancet》并在 ESMO 2025 上公布，同时显示出良好的出血风险特征。
来自南开大学的 ACT001 是一种能穿过血脑屏障并作用于癌症干细胞的药物，在扩散到脑部的小细胞肺癌中与放疗联用时，中位生存期延长约 53%，达到 9.5 个月。它已在中国进入 3 期试验。与之并行，中国的 PD-1 抑制剂、抗体偶联药物、TIL 疗法和个性化 mRNA 疫苗，在亚洲常见的肺癌和胃癌上显示出有竞争力的结果。
有大型中国试验支撑的卒中救治
中国的多中心试验正在改变卒中的治疗方式。2026 年发表于《New England Journal of Medicine》的 MILD-MT 试验发现，在 24 小时内取出血栓，使 69.4% 的轻症大血管卒中患者恢复良好，而单纯药物治疗为 50%。其他中国研究测试了更晚的治疗窗、双联抗血小板策略，以及口服依达拉奉和替罗非班等保护脑的药物。由于这类工作，中国卒中的发病率和死亡率已有所下降。
世界借鉴的公共卫生成就
中国的公共卫生成就是最受称道的之一。世界卫生组织认证中国已消除疟疾，数十年的努力部分依靠青蒿素，它是诺贝尔奖得主屠呦呦通过中医药研究发现的。中国还早于全球时间表消灭了天花，并控制了脊髓灰质炎和丝虫病。
乙型肝炎仍是重大挑战，中国走在实现功能性治愈的前沿。在 bepirovirsen 的试验中，中国患者在一个亚组中的功能性治愈率约为 24%，高于全球观察到的约 19%，国内企业正在开发基于核酸的新疗法。中国生产的丙型肝炎抗病毒药与进口药疗效相当，免费抗逆转录病毒治疗项目使艾滋病死亡人数稳步下降。
糖尿病和器官移植方面的早期突破
中国团队报告了病程较长的 1 型和 2 型糖尿病患者，在接受由干细胞培养的胰岛细胞移植后摆脱了胰岛素，研究发表于《Cell》和《Cell Discovery》。一位 2 型糖尿病患者摆脱胰岛素超过 33 个月。这些是个案，还需要更大规模的试验，但它们指向了一个可以从根本上治疗糖尿病的未来。
中国外科医生还把基因编辑猪的器官作为患者的临时过渡，其中一例猪肝移植物维持一名患者 38 天。与美国的类似工作一样，这仍属实验性质，但使中国处在医学最具雄心的前沿之一。
为应对痴呆挑战做准备
中国拥有全球近 30% 的痴呆病例，其研究力度为此迅速增长。中国实验室正在开发血液检测和其他生物标志物，在动物研究中测试新的基因疗法和斑块清除方法，并建设在人体中评估这些方法所需的试验能力。与全世界一样，目前仍未找到能阻止或逆转阿尔茨海默病的疗法。
这一切意味着什么
中国的优势在于规模、速度和持续的公共投入。这些共同带来了实实在在的成果：首个用于实体瘤的 CAR-T 疗法、有前景的溶瘤病毒、领先的双特异性抗体、卒中的标杆试验，以及消除疟疾。美国和欧洲在同类首创药物和长期基础研究上仍然领先，而世界上最难的疾病，从晚期癌症到阿尔茨海默病，在各地仍未解决。
改变的是，中国不再是追赶者。在癌症研究、临床试验和药物批准上，它现在在引领节奏。长期随访和独立重复验证将表明这些进展能持续多久，随着中国研究的演进，OrientSciences 将继续报道。